Atrofia muscular espinhal

A AME afeta a vida de diversas pessoas em idades distintas, de bebês a crianças, e de adolescentes a adultos, com vários níveis de gravidade. Recém-nascidos e bebês podem desenvolver AME de início precoce, a forma mais grave da doença, que pode levar à hipotonia e atrofia muscular, impedindo que a criança consiga realizar até mesmo as funções mais básicas, como engolir ou equilibrar sua cabeça. A AME de início tardio é mais comum em crianças, adolescentes e adultos, que podem sofrer com fraqueza muscular e outros tipos de incapacidades, como a impossibilidade de ficar em pé ou andar sozinho.

Anteriormente, pessoas com AME e suas famílias não tinham opções de tratamentos. Isso mudou em dezembro de 2016, quando a Biogen obteve a aprovação da Agência Nacional de Alimentos e Medicamentos dos EUA (U.S. Food and Drug Administration, FDA) para a primeira terapia voltada ao tratamento da AME. Desde então, essa terapia já foi aprovada em mais de 60 países, incluindo --- o Brasil --- e vem auxiliando milhares de pacientes em todo o mundo até os dias de hoje. 

Temos um firme compromisso com a comunidade da AME, e continuamos liderando pesquisas cujo intuito é responder às necessidades ainda não atendidas e melhorar os resultados clínicos daqueles que têm a doença.

A Biogen trabalha colaborativamente com a Ionis Pharmaceuticals para identificar novas opções de terapia, em especial, novos oligonucleotídeos antisenso (antisense oligonucleotide, ASO).
Também aproveitamos nossos aprendizados sobre a AME para acelerar as possíveis opções terapêuticas e soluções para outras indicações neuromusculares com altas necessidades ainda não atendidas.