FDA concede aprovação acelerada para o aducanumabe, primeiro e único tratamento para a doença de Alzheimer que impacta uma característica definidora desta doença

• O acúmulo das placas beta-amiloide no cérebro é uma patologia definidora da doença de Alzheimer
• Nos ensaios clínicos, o aducanumabe reduziu as placas beta-amiloide em 59 a 71 por cento em 18 meses de tratamento

Cambridge, Mass. e Tokyo, 07 de junho de 2021 – A Biogen (Nasdaq: BIIB) e a Eisai, Co., Ltd. (Tokyo, Japão) anunciaram hoje, que o U.S. Food and Drug Administration (FDA) concedeu a aprovação acelerada para o aducanumabe como primeiro e único tratamento para a doença de Alzheimer que impacta uma fisiopatologia definidora da doença, ao reduzir as placas beta-amiloide no cérebro.

A aprovação acelerada foi concedida com base nos dados de ensaios clínicos que demonstram o efeito do aducanumabe na redução das placas beta-amiloide, um biomarcador que é razoavelmente provável de predizer benefício clínico, neste caso, uma redução no declínio clínico. A continuidade da aprovação para a indicação do aducanumabe como um tratamento para a doença de Alzheimer pode depender da verificação do benefício clínico em ensaio(s) confirmatório(s).

“Este momento histórico é o resultado de mais de uma década de pesquisas inovadoras no complexo campo da doença de Alzheimer. Acreditamos que este medicamento de primeira classe irá transformar o tratamento de pessoas que vivem com a doença de Alzheimer e estimular a inovação contínua nos próximos anos”, disse Michel Vounatsos, CEO da Biogen. “Somos gratos pelas contribuições de milhares de pacientes e cuidadores que participaram de nossos ensaios clínicos, bem como pela dedicação de nossos cientistas e pesquisadores. Junto com a comunidade de saúde, estamos prontos para levar este novo medicamento aos pacientes e começar a abordar esta crescente crise de saúde global.”

“A Eisai tem trabalhado na criação de novos tratamentos para a doença de Alzheimer desde o início dos anos 80 por meio de nossa busca incansável para entender suas causas, e passamos mais de um quarto de século com pessoas que vivem com a doença de Alzheimer, para entender suas necessidades”, disse Haruo Naito, CEO da Eisai. “Estamos muito satisfeitos por poder abrir um novo capítulo na história do cuidado com a doença de Alzheimer, a partir da aprovação do aducanumabe. Esta aprovação tem o potencial de trazer esperança para o futuro da saúde global, da sociedade e, mais importante, dos pacientes e suas famílias, e representa um passo importante em direção ao avanço de soluções sistêmicas e holísticas para esta doença devastadora.”

A eficácia do aducanumabe foi avaliada em dois estudos de Fase 3 – EMERGE (estudo 1) e ENGAGE (estudo 2) – em pacientes nos estágios iniciais da doença de Alzheimer (comprometimento cognitivo leve ou demência leve por doença de Alzheimer), com confirmação de presença da patologia amiloide. Os efeitos do aducanumabe também foram avaliados no estudo de Fase 1b duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, PRIME (estudo 3). Nestes estudos, o aducanumabe mostrou consistentemente um efeito dependente da dose e do tempo para a redução das placas beta-amiloide (em 59 por cento [p <0,0001] em ENGAGE, 71 por cento [p <0,0001] em EMERGE e 61 por cento [p < 0,0001] em PRIME).

O perfil de segurança do aducanumabe está bem caracterizado em mais de 3.000 pacientes que receberam pelo menos uma dose de aducanumabe. O evento adverso relatado com mais frequência foi a detecção radiográfica de eventos denominados anormalidades por imagem relacionadas ao amiloide ou "ARIA". ARIA (-E e / ou -H) foi observado em 41 por cento dos pacientes tratados com aducanumabe 10 mg/kg em comparação com 10 por cento dos pacientes tratados com placebo. Os sintomas clínicos estavam presentes em 24 por cento dos pacientes tratados com aducanumabe 10 mg/kg que tiveram uma observação de ARIA (-E e / ou -H), em comparação com 5 por cento dos pacientes tratados com placebo. O sintoma mais comum em pacientes com ARIA foi cefaleia. Outros sintomas associados à ARIA incluíram confusão, tontura, distúrbios visuais e náuseas. As reações adversas que foram relatadas em pelo menos 2 por cento dos pacientes tratados com aducanumabe e pelo menos 2 por cento mais frequentemente do que em pacientes com placebo foram ARIA-E, dor de cabeça, micro-hemorragia ARIA-H, siderose superficial ARIA-H, queda, diarreia e confusão/ delírio/ estado mental alterado/ desorientação.

Como parte da aprovação acelerada, a Biogen conduzirá um ensaio controlado para verificar o benefício clínico do aducanumabe em pacientes com doença de Alzheimer.

Dr. Stephen Salloway, Diretor de Neurologia e do Programa de Memória e Envelhecimento do Hospital Butler, disse: “Esta aprovação representa um grande avanço no tratamento da doença de Alzheimer. Ao reduzir as placas de beta-amiloide no cérebro, estamos tratando de uma das patologias definidoras da doença. Pessoas com doença de Alzheimer, junto com seus médicos, agora podem decidir se o tratamento é certo para eles.”

“A aprovação de hoje do aducanumabe é um avanço transformador na luta para interromper esta doença devastadora. Após anos de decepção e desespero, esta decisão oferece uma nova esperança para muitas famílias e um estímulo para futuros investimentos e inovações”, disse George Vradenburg, presidente e cofundador da UsAgainstAlzheimer’s. “Como o aducanumabe foi estudado em pessoas com doença de Alzheimer em estágio inicial, será importante para o sistema de saúde de nosso país - pacientes, provedores e pagadores - estar pronto para detecção, diagnóstico e intervenção precoce no tratamento da doença.”

INDICAÇÃO

Aducanumabe é um medicamento prescrito para o tratamento de pessoas com doença de Alzheimer.

INFORMAÇÕES RELEVANTES SOBRE SEGURANÇA

Qual é a informação mais importante que o paciente deve saber sobre o aducanumabe?

O aducanumabe pode causar efeitos colaterais graves, incluindo: Anormalidades de imagem relacionadas ao amiloide ou “ARIA”. ARIA é um efeito colateral comum que geralmente não causa sintomas, mas pode ser sério. É mais comumente visto como um inchaço temporário em áreas do cérebro que geralmente desaparece com o tempo. Algumas pessoas também podem apresentar pequenos pontos de sangramento dentro ou na superfície do cérebro com o inchaço. Embora a maioria das pessoas com inchaço em áreas do cérebro não apresentem sintomas, algumas pessoas podem apresentar sintomas como: dor de cabeça, confusão, tontura, alterações na visão e náuseas. O profissional de saúde do paciente fará exames de ressonância magnética antes e durante o tratamento com aducanumabe para verificar se há ARIA. Os pacientes devem contatar seu médico ou ir ao pronto-socorro do hospital mais próximo imediatamente se apresentarem algum dos sintomas listados acima.

Antes de receber aducanumabe, os pacientes devem informar ao seu médico sobre todas as suas condições médicas, incluindo se: estão grávidas ou planejam engravidar ou estão amamentando ou planejam amamentar. Não se sabe se aducanumabe irá prejudicar o feto ou se o aducanumab-avwa (o ingrediente ativo do aducanumabe) passa para o leite materno.

Quais são os possíveis efeitos colaterais do aducanumabe? O aducanumabe pode causar efeitos colaterais graves, incluindo: Veja acima “Qual é a informação mais importante que o paciente deve saber sobre o aducanumabe?”

Reações alérgicas graves. Ocorreram inchaço da face, lábios, boca ou língua e urticária durante uma infusão de aducanumabe. Os pacientes devem informar o seu médico se tiverem algum dos sintomas de uma reação alérgica grave durante ou após uma infusão de aducanumabe.

Os efeitos colaterais mais comuns de aducanumabe incluem: inchaço em áreas do cérebro, com ou sem pequenos pontos de sangramento dentro ou na superfície do cérebro (ARIA); dor de cabeça e queda. Os pacientes devem ligar para seu médico para aconselhamento médico sobre os efeitos colaterais.

Conteúdo informativo adaptado do original em inglês disponível em FDA grants accelerated approval for ADUHELM™ as the first and only Alzheimer’s disease treatment to address a defining pathology of the disease | Biogen. Este material é dirigido à imprensa especializada como fonte de informação. Recomenda-se que o conteúdo não seja reproduzido integralmente. As informações veiculadas neste documento têm caráter informativo e não substituem, em qualquer hipótese, as recomendações do médico ou farmacêutico, nem servem de subsídio para efetuar diagnóstico médico ou estimular a automedicação. O médico é o único profissional competente para prescrever o melhor tratamento para o paciente. Biogen -116470 – Press Release